أخبار دوليّة

موافقة أميركية على أغلى دواء في العالم.. الجرعة بـ 3.5 مليون دولار

موافقة أميركية على أغلى دواء في العالم.. الجرعة بـ 3.5 مليون دولار

وافق المنظمون الأمريكيون على العلاج الجيني لمرض الهيموفيليا B من CSL Behring ، وهي جرعة لمرة واحدة تحرر المرضى من العلاجات المنتظمة ، ولكنها تكلف 3.5 مليون دولار ، مما يجعله أغلى دواء في العالم.

الهيموفيليا هو اضطراب وراثي نادر ينتج عن نقص أو عدم وجود عامل تخثر في الدم مما يؤدي إلى نزيف حاد.

وجدت إحدى الدراسات الكبيرة أن العلاج المسمى CSL Behring’s Hemgenix قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة بنسبة 54٪ على مدار عام. كما أنه أعفى 94٪ من المرضى من حقن العامل التاسع ، والتي تستغرق وقتًا طويلاً وباهظة الثمن ، والتي تستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات التي قد تكون قاتلة.

قال براد لونكار ، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments ، لـ Bloomberg: “إن منتج العلاج الجيني سوف يروق للبعض”.

يمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق حل أسبابها الأساسية.

قال بيتر ماركس ، مدير مركز أبحاث وتقييم الأحياء التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “على الرغم من التقدم في علاج الهيموفيليا ، فإن إجراءات منع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى”.

وأضاف أن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المصابين بالمرض.

ينقل علاج الهيموفيليا التقليدي بروتينات مفقودة تسمى عوامل التخثر التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. لكن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التخثر المفقودة في الكبد ، حيث يبدأ العمل على إنتاج بروتين العامل IX.

ووفقًا لمؤسسة uniQure ، فإن حوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B. الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.

بدأ التسعير يفرض معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة حيث أن ارتفاع تكاليف الأدوية مثل Biogen’s Aduhelm في الولايات المتحدة لمرض ألزهايمر و Zynteglo من Bluebird في أوروبا جعلها منافسة تجارية ، وفقًا لبلومبرج.

كلف عقار Zolgensma من شركة Novartis للأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في عام 2019 ، بينما كلف عقار Zynteglo من Bluebird Bio لمرض الثلاسيميا بيتا 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.

السابق
بالفيديو.. أحمد كمال يكشف شروط الفنانة عبلة كامل للعودة للتمثيل مرة أخرى
التالي
“بيحاولوا يموتوك بالحيا”.. راندا البحيري تشن هجوم حاد على منظمي مهرجان القاهرة السينمائي